Компания «Editas Medicine» с помощью корректирования генома человека планирует в 2017 году начать лечить генетическое заболевание амаврозом Лебера. Об этом сообщила СЕО компании, Кэтрин Босли на конференции EmTech, ее слова сообщает MIT Technology Review. Начинающая компания Editas будет изменять ошибки в генах, которые были вызваны разными болезнями. С его помощью можно «переписывать» дефектную ДНК, заменяя поврежденные участки генов на здоровые. Клинические тесты и эксперименты, наконец, дадут ответ на вопрос: может быть ли подобное вмешательств в святая святых человека — геном?
Такая терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку особого раствора вирусов, несущих ДНК.
Из гена CEP290 будет удалено около тысячи нуклеотидов, после этого он должен начать работать в нормальном режиме.
К примеру, первое, которое было выбрано исследователями, является очень редкостным и называется амавроз Лебера. Ранее технология, основанная на этом биологическом механизме, тестировалась только на животных, не считая противоречивого опыта китайских ученых на человеческих эмбрионах. Ежели все пойдет как запланировано, то исцеленный ребенок с амаврозом Лебера сможет видеть — генное редактирование остановит постепенное отмирание светочувствительных клеток глаза и возвратит настоящее зрение. Она нужна для производства системы CRISPR/Cas9 в больных клетках, на которой базируется генная инженерия.
