Ученые непоколебимо уверенны, что генная терапия — это один из самых действенных методов лечения заболеваний.
Для того, чтобы добыть вирусы, исследователям довелось их восстановить. «Мы рассчитываем создать вирусы нового поколения для применения в качестве векторов в генной терапии». Используя это свойство в собственных целях, ученые в состояние внедрить лечебные гены в вирус, чтобы после этого с помощью вирусов перенести их в соответствующие клетки либо ткани в человеческом организме. Они владеют способностью жить дальше, когда посылают генетический материал внутрь клетки. После этого они создают свои копии и плодятся. Затем они плодятся.
Открытие, опубликованное в издании Cell Reports, владеет потенциалом использования для проектирования генных терапий, которые не только безопасней и мощнее, чем имеющиеся в данный момент, однако и в состояние посодействовать большему числу пациентов. Но, когда человек подвергается его воздействию, то иммунная система запоминает его и всеми способами пробует освободиться от постороннего тела. В итоге, эффективность генной терапии на основе ААВ урезана.
Однако ААВ непросто спроектировать из-за трудной структуры. Исследуя родословную вирусов, ученые смогли работать в обратном направлении до их предков, открывая те изменения, которые произошли в их эволюции. Когда ученые протестировали вирусы на мышах, они обнаружили, что Anc80, самый старинный из них, в состоянии удачно доставлять гены в печень, мышцы и клетки сетчатки без токсичных побочных эффектов. В процессе исследования этот подход был применён на грызунах.
